1年前
11歳の少年は、革命的な遺伝子治療後、生まれて初めて父親の声、病院内のつぶやき、そして通り過ぎる車の音を聞いた。
米国で初めてこの種の治療法を実施したフィラデルフィア小児病院（CHOP）は火曜日、このマイルストーンは遺伝子変異により聴覚を失った世界中の患者に希望を与えるものであると述べた。
アイサム・ダムは、まれな遺伝子異常により生まれつき聴覚障害者でした。
「難聴に対する遺伝子治療は、医師や科学者が20年以上取り組んできたもの。ようやく利用できるようになった」とCHOP外科医のジョン・ガーミラー氏は語った。
「今回の遺伝子治療では、非常に稀な遺伝子における患者の異常を修正できましたが、このような研究により、小児期の難聴を引き起こす他の150以上の遺伝子のいくつかに対する将来の治療への扉が開かれる可能性があります。」とガーミラー氏は付け加えた。
アイサムさんのような患者では、損傷した遺伝子により、内耳の細胞が音の振動を脳に送る化学信号に変換するために必要なタンパク質、オトフェリンの生成が妨げられる。
オトフェリン遺伝子の変形は非常にまれで、出生時の難聴の 1 ～ 8% が原因となります。
4年2023月XNUMX日、外科手術中に医師らはアイサムさんの鼓膜を部分的に切除し、オトフェリン遺伝子の作業用コピーを蝸牛液に移すように改変された無害なウイルスを注射した。
その後、内耳の細胞が必要なタンパク質を生成し始め、適切に機能します。
片耳の治療から約4か月後、アイサムさんの聴力は軽度の難聴にとどまるまで改善し、CHOPの声明によれば、人生で初めて音を聞くことができるようになったという。
ニューヨーク・タイムズ紙は、今は耳が聞こえるにもかかわらず、言語を獲得するための脳のシステムが5歳頃に「オフ」になるため、アイサム君は決して話すことを学ぶことはないかもしれないと書いている。
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