2025年10月21日|業界ニュース,感音
概要
FDA は、小児の聴力に有意かつ持続的な改善がみられるという有望な試験結果を受けて、新しい Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) プログラムのもとで迅速審査を受ける 9 つの薬剤のうちの 1 つとして、遺伝性難聴に対する Regeneron 社の DB-OTO 遺伝子治療薬を選択しました。
重要なポイント
- DB-OTO は、CHORD 試験の参加者 12 人のうち 11 人に臨床的に意味のある聴力の改善を示し、3 人が正常聴力レベルを達成しました。
- CNPV プログラムは、合理化された多分野にわたるプロセスを通じて、FDA の審査を最大 1 年からわずか 1 ～ 2 か月に短縮します。
- この選定は、遺伝性の難聴が国家の医療上の優先事項であることを強調するものであり、FDA が革新的な治療法の促進に重点を置いていることを反映しています。
米国食品医薬品局（FDA）は、新たに開始された コミッショナーによる国家優先バウチャー（CNPV）パイロットプログラムに基づき、FDAによる迅速な審査のためのバウチャーを付与される9つの試験的医薬品を発表しました。FDAのプレスリリースによると、「各バウチャーの付与対象は、満たされていない大きな医療ニーズへの対応など、国家の主要な優先事項に対応する大きな可能性を秘めた製品です」とのことです。バウチャーの付与対象に選ばれた9つの医薬品の1つは、 遺伝性難聴の治療薬として リジェネロン・ファーマシューティカルズ社が 開発したDB-OTOです。
リジェネロン社は先日、 オトフェリン（OTOF）遺伝子の変異に起因する重度の遺伝性難聴を対象とした治験薬DB-OTOの最新データ を発表しました。このピボタル試験CHORDの最新結果では、参加者12名中11名が臨床的に意義のある聴力改善を経験し、うち3名は正常聴力レベルを達成しました。さらに、より長期の追跡調査を受けた8名は聴力の安定または継続的な改善を示し、言語評価を完了した3名のうち全員が有意な改善を示しました。
「私たちの主要な目標の一つは、より多くの治療法と有意義な治療法を提供することです。特に、最も差し迫った国家的優先事項に大きな影響を与えるものを提供することです」と、FDA長官のマーティ・マカリー医学博士（公衆衛生学修士）は述べています。「アメリカ国民のニーズに応えるために、審査プロセスを近代化し、新たなアプローチを試みなければなりません。」
FDAによると、新しいCNPVプロセスは、医師と科学者からなる多分野にわたるチームを招集してチームベースの審査を行い、スポンサーと頻繁にやり取りして疑問点を明確にし、申請の審査を並行して完了させることで、標準的な10～12ヶ月のタイムラインを短縮します。合理化された審査手順がすべて完了すると、チームは1日間の「腫瘍委員会形式」の会議に招集されます。この新しいプロセスのタイムラインは合計でわずか1～2ヶ月です。
FDA は、今後数か月以内に、迅速な医薬品審査プロセスのために CNPV 受領者の別のグループを発表する予定です。
注目の画像: Dreamstime
リンク先はTHE HearingReviewというサイトの記事になります。（原文：英語）