時事通信 社会部2025年11月19日18時34分配信
国指定の難病「ミトコンドリア病」の治療薬候補物質「ＭＡ―５」を開発した東北大の阿部高明教授らは１９日、患者に経口投与して有効性などを評価する第２段階の臨床試験（治験）を始めると発表した。軽度の難聴を中心に多様な症状がある１６歳以上の男女１５人が対象。難聴以外の症状が改善するかも評価する。
同病は全身の細胞に多数ある小器官ミトコンドリアに異常が生じ、細胞のエネルギー源となる物質「アデノシン三リン酸（ＡＴＰ）」の生産量が減少する。脳や心臓、筋肉など、さまざまな部位の機能が低下し、症状は幅広い。
ＭＡ―５は腎臓病患者の血液から見つかった物質に基づき、２０１５年に開発された。ＡＴＰの生産効率を高める働きがある。
第１段階の治験は健康な成人男性で安全性を確認した。第２段階の治験は東北大病院（仙台市）のほか、自治医科大付属病院（栃木県下野市）、順天堂大の順天堂医院（東京都文京区）、国立病院機構東京医療センター（同目黒区）で来年にかけて行う。
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