2026-06-02 01:55 (GMT+9)
わずか1回の注射で疾患を根治する遺伝子治療薬市場が急成長している。イーライリリーの子会社Verve Therapeuticsが開発した高脂血症治療薬「VERVE-102」が臨床試験でLDLコレステロールを62%減少させ、その可能性を実証した。これを受け、イーライリリー、ノボノルディスク、ノバルティスといったグローバル大手製薬企業が技術買収や投資を拡大しており、リジェネロンの難聴治療薬は米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得する成果を上げた。韓国ではRznomicsとOliX PharmaceuticalsがRNA編集技術を基盤に、抗がん剤、脱毛症、脂肪性肝炎の治療薬開発に乗り出している。市場規模は2032年に800億ドル（約12.8兆円）に達すると予測されている。
グローバル製薬業界の次世代成長分野とされる遺伝子治療薬市場が急成長している。わずか1回の投与で疾患を根治し、生涯にわたる服薬の負担を解消できるためだ。最近では、心血管疾患、脱毛症、難聴など、現代人の生活の質に直結する分野へと適用範囲が急速に拡大しており、国内外の企業による投資が相次いでいる。
米国製薬会社イーライリリー（Eli Lilly, LLY）は先月25日、子会社Verve Therapeuticsが開発した高脂血症遺伝子治療薬「VERVE-102」の第1相臨床試験の中間結果を発表した。この治療薬は、1回の注射でコレステロール値を永続的に管理することを目指している。臨床試験の結果、最大用量である1.0mg/kgを投与された患者群において、「悪玉コレステロール」と呼ばれるLDLコレステロールが平均62%減少し、その効果は18カ月間持続した。イーライリリーは「生涯服薬が必要な心血管疾患のリスクを、わずか1回の注射で大幅に低減する結果を示した」と発表した。同日、イーライリリーの株価は約4.9%上昇した。
過去の遺伝子治療薬は、特定の遺伝的欠陥を持つ先天的な希少疾患や末期がんなど、限定的な領域に集中していた。しかし近年、遺伝子編集技術が飛躍的に発展したことで、治療対象はより一般的な慢性疾患へと拡大している。イーライリリーは昨年、Verve Therapeuticsを13億ドル（約2,100億円）で買収し、遺伝子編集に基づく心血管疾患治療薬のパイプラインを確保した。また、遺伝性難聴治療薬の開発に向けて、韓国企業Rznomicsと13億ドル（約2,100億円）規模のプラットフォーム技術移転契約を締結した。
肥満症治療薬でグローバル市場をリードするデンマークの製薬会社ノボノルディスク（Novo Nordisk, NVO）も、遺伝子治療薬の確保に積極的だ。ノボノルディスクは、米国のバイオテクノロジー企業2seventy bioから、血友病Aの遺伝子治療プログラムと体内遺伝子編集プラットフォーム技術を最大4,000万ドル（約65億円）で買収した。これは特定のDNA部位を精密に切断・編集する技術で、血友病患者が生涯にわたる凝固因子治療を不要とする根治治療薬を目指している。
スイスの製薬会社ノバルティス（Novartis, NVS）は、2024年に遺伝性神経筋疾患の治療薬を開発する米国のバイオテクノロジー企業Kate Therapeuticsを11億ドル（約1,800億円）で買収したのに続き、最近では米国のバイオ企業Arrowhead Pharmaceuticalsと提携し、高脂血症に関連する遺伝子治療薬の開発に着手した。
単なる投資競争を超え、実際の商用化成功事例も続々と登場している。先月、米国食品医薬品局（FDA）は、米国製薬会社リジェネロン（Regeneron, REGN）が開発した遺伝性難聴治療薬「オタルメニ」を世界で初めて承認した。Intellia Therapeuticsが開発中の遺伝性血管性浮腫遺伝子治療薬も第3相臨床試験に成功し、FDAへの承認申請手続きに入った。
さらに、遺伝子治療薬は肥満領域にも進出しつつある。先月11日、米国のバイオ企業Fractyl Healthは、世界初のGLP-1遺伝子治療薬「レジュバ」に関する第1・2相臨床試験がオランダの規制当局から承認されたと発表した。生涯に1回の投与で済む遺伝子肥満治療薬の開発が現実味を帯びてきたのである。
市場調査機関Precedence Researchによると、グローバル遺伝子治療薬の市場規模は、2023年の85億ドル（約1.4兆円）から2032年には800億ドル（約12.8兆円）へと、約10倍近くに成長する見通しだ。
記事のポイント！
遺伝子治療薬は、これまで希少疾患やがん領域を中心に発展してきましたが、近年は高脂血症、肥満、脱毛症、そして難聴など、生活の質に関わる分野にも広がり始めています。記事では、1回の投与で長期的な効果を目指す治療薬の開発競争が進む中、遺伝性難聴に対する治療薬がFDAに承認されたことにも触れています。補聴器や人工内耳だけでなく、原因遺伝子に働きかける治療の選択肢が現れ始めている点は、聞こえの医療を考えるうえでも注目したい動きです。
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