発行済 2025-02-25 05:05
ニューヨーク州タリータウン - 時価総額765億ドル、年間収益142億ドルを誇るバイオテクノロジー企業のRegeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN)は、重度の遺伝性難聴児を対象とした遺伝子治療DB-OTOのPhase 1/2 CHORD試験において、有望な結果を報告した。InvestingProの分析によると、同社は流動比率4.73と優れた流動性を維持し、適度な債務水準で運営されており、継続的な研究開発投資に適した位置にある。耳鼻咽喉科研究協会の第48回年次冬季会議で発表されたデータでは、オトフェルリン（OTOF）遺伝子変異を持つ児童の聴力と言語発達に顕著な改善が見られた。
CHORD試験では、これまでに12名が参加し、9名が片耳に、3名が両耳に蝸牛内注入を受けた。生後10ヶ月で治療を受けた最初の児童は、72週間後の評価で、主要な音声周波数帯域で正常値に近い聴力閾値を示し、言語発達の進歩が見られた。InvestingProのデータによると、Regeneronは株価収益率17.32で取引され、株価の変動性が歴史的に低い強固な市場ポジションを示している。この重度の難聴で生まれた児童は、反対側の人工内耳なしで音楽を楽しみ、読書活動に参加できるようになった。
治療後の評価を受けた11名の児童のうち、10名が様々なデシベルレベルで聴力の改善を示した。24週間の評価を受けた5名の参加者は著しい聴力改善を示し、そのうち3名が正常または正常に近い聴力閾値に達した。これらの結果は、聴性脳幹反応（ABR）と純音聴力検査（PTA）によって裏付けられた。
治療手順とDB-OTOは良好な忍容性を示し、遺伝子治療に関連する有害事象や重篤な有害事象は報告されなかった。一部の参加者に一過性の前庭系副作用が見られたが、投与後1週間以内に解消した。
DB-OTOは、米国食品医薬品局からオーファンドラッグ、希少小児疾患、ファストトラック、再生医療先進治療の各指定を受け、欧州医薬品庁からもオーファンドラッグ指定を受けている。ただし、DB-OTOの安全性と有効性はまだ規制当局による承認を受けていない。
オトフェルリン関連難聴は、OTOF遺伝子の変異により、内耳と聴神経の通信に不可欠な機能的オトフェルリンタンパク質が欠如する超希少疾患である。CHORD試験は、米国、英国、スペインの施設で適格な児童の登録を継続している。
DB-OTOは、蝸牛の内有毛細胞に機能的なOTOF遺伝子を送達することで聴力を回復させることを目的とした、細胞選択的な二重アデノ随伴ウイルスベクター遺伝子治療である。この研究は、Regeneronの遺伝性難聴への取り組みの一環である。
InvestingProの財務健全性スコアは「良好」であり、強力なキャッシュフローを持つRegeneronは、革新的なパイプラインを前進させる良好な位置にある。InvestingProの購読者は、8つの追加ProTipsと包括的なPro調査レポートにアクセスでき、Regeneronの財務健全性と成長見通しについてより深い洞察を得ることができる。
最近のその他のニュースでは、Regeneron Pharmaceuticalsの株価目標値が様々な金融機関により調整された。RBCキャピタル・マーケッツは、同社の堅固な製品パイプラインと収益成長の可能性を挙げ、アウトパフォーム評価を維持しながら目標価格を1,045ドルに引き下げた。モルガン・スタンレーも目標価格を1,150ドルに引き下げ、オーバーウェイト評価を維持し、他の大型バイオテク企業と同様の新配当導入を指摘した。バーンスタインは目標価格を1,000ドルに引き下げ、アウトパフォーム評価を維持し、Dupixentの第4四半期売上高による1株当たり利益の予想不足を強調した。
TDコーエンは目標価格を1,030ドルに修正し、買い推奨を維持し、EyleaやDupixentなどの主要製品の収益予想を調整した。一方、リーリンク・パートナーズはEyleaフランチャイズへの圧力と投資支出の増加を理由に、マーケットパフォーム評価を維持しながら目標価格を762ドルに引き下げた。これらの修正は、Regeneronの財務見通しと製品パフォーマンスに対する微妙な見方を反映している。今後の決算報告は、同社の戦略的方向性と財務健全性についてさらなる洞察を求める投資家にとって重要となるだろう。
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