木曜日, 23 4月 2026, 20:35
昨年の5月、2歳のマイルズ君が両耳に遺伝子治療を受け、重度の難聴から周囲の同年代の子どもたちと同じように聞こえるようになった。
CNN〜が報じたところによると
アメリカ食品医薬品局（FDA）は木曜、遺伝子治療として初めて難聴の遺伝性疾患に対する治療薬を承認した。これは一度きりの治療で、聴覚を失った子どもたちの少数派にとって画期的な進展となる。
治療対象となる状態は希少とされる：米国ではOTOF遺伝子の変異による新生児は年間およそ50人生まれるとされる。しかし治療の効果は顕著となり得る。臨床試験には20人の子どもが参加し、治療からおよそ5か月後に聴力が改善したのは16人。11か月以上経過した12人のうち、聴力はほぼ正常レベルまで回復したのは5人だった。
"「これは驚くべきことだ」と試験参加者の母親で匿名を希望するケリーさんは語った。彼女の2歳の息子マイルズは昨年5月に両耳へ遺伝子治療を受けた。「自分の子どもが深刻な難聴を抱え、補助技術だけで聴くことができると言われていた状態から、友だちと一緒に聴けるようになるとは…これは本当に驚くべきことだ。」"
CNNによると
オタルメニ遺伝子治療の効果と利用可能性
オタルメニ治療はバイオテクノロジー企業レジェネロンが開発したとされ、米国内の患者には治療費が無料になると発表している。
"「科学、そしてこの場合はバイオテクノロジーが、人々に“聴覚という贈り物”を実際に届けることができるという例を示したい」"
ジョージ・ヤンコポロス博士
オタルメニ治療は、コクレアインプラントに類似した外科的手法を用いて実施される。臨床試験では安全性が確認され、副作用は手術に起因するものだった。レジェネロンは、治療費には手術費用が自己負担となる場合があること、同社が実施していない手術費用は別途必要となる可能性があることを指摘している。
同社はまた、他国での規制当局への承認申請を進める計画を示したが、現地での治療費が無料になるかどうかは言及しなかった。
記事のポイント！
米FDAが、OTOF遺伝子の変異による先天性難聴を対象とした初の遺伝子治療「Otarmeni」を承認しました。臨床試験では20人中16人に聴力改善がみられ、11か月以上経過した12人のうち5人はほぼ正常な聴力レベルまで回復したと報告されています。対象となる患者は限られるものの、遺伝性難聴に対する新たな治療の可能性を示す動きとして注目されます。
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