木曜日, 23 4月 2026, 20:35
昨年の5月、2歳のマイルズ君が両耳に遺伝子治療を受け、重度の難聴から周囲の同年代の子どもたちと同じように聞こえるようになった。
ごく少数の先天性難聴の子どもに朗報が届きました。臨床で早期に聴力改善が観察され、治療の実用性が注目されています。
CNN〜が報じたところによると
アメリカ食品医薬品局（FDA）は木曜、遺伝子治療として初めて難聴の遺伝性疾患に対する治療薬を承認した。これは一度きりの治療で、聴覚を失った子どもたちの少数派にとって画期的な進展となる。
治療対象となる状態は希少とされる：米国ではOTOF遺伝子の変異による新生児は年間およそ50人生まれるとされる。しかし治療の効果は顕著となり得る。臨床試験には20人の子どもが参加し、治療からおよそ5か月後に聴力が改善したのは16人。11か月以上経過した12人のうち、聴力はほぼ正常レベルまで回復したのは5人だった。
”「これは驚くべきことだ」と試験参加者の母親で匿名を希望するケリーさんは語った。彼女の2歳の息子マイルズは昨年5月に両耳へ遺伝子治療を受けた。「自分の子どもが深刻な難聴を抱え、補助技術だけで聴くことができると言われていた状態から、友だちと一緒に聴けるようになるとは…これは本当に驚くべきことだ。」”
CNN
オタルメニ遺伝子治療の効果と利用可能性
オタルメニ治療はバイオテクノロジー企業レジェネロンが開発したとされ、米国内の患者には治療費が無料になると発表している。
”「科学、そしてこの場合はバイオテクノロジーが、人々に“聴覚という贈り物”を実際に届けることができるという例を示したい」”
ジョージ・ヤンコポロス博士
記事のポイント！
遺伝性難聴に対して、根本原因にアプローチする遺伝子治療が初めて承認されました。これまで補聴器や人工内耳など「補う治療」が中心だった中で、聴力そのものの回復を目指す新たな選択肢が登場した点が大きな特徴です。臨床試験では多くの子どもに聴力改善が確認されており、今後の難聴治療のあり方を大きく変える可能性があります。
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