2025年12月1日午前9時（東部標準時）
シアトル--( BUSINESS WIRE )--サウンド・ファーマシューティカルズ（SPI）は、FDAがメニエール病（MD）患者の難聴治療薬として、治験薬SPI-1005を画期的治療薬指定（BTD）に指定したことを発表します。MDは、低中音域の難聴、耳鳴り、めまい、ふらつきを伴う複雑な内耳疾患です。FDA承認の薬物治療がないMDの治療薬としてBTDが付与されるのは今回が初めてです。確定診断のMDには低中音域の難聴の聴力検査による記録が必要ですが、疑いのあるMDには必要ありません。さらに、経口抗炎症薬SPI-1005は、加齢に伴う最も一般的な末梢神経系および中枢神経系の疾患である感音難聴の治療薬としてBTDを取得した初の薬剤です。感音難聴は、純音聴力検査（PTA）と雑音下語音弁別検査（WIN検査を含む）によって診断されます。これらは、聴覚障害やその他の聴覚機能障害を診断するためのゴールドスタンダードとして機能します。SPIの共同創設者兼CEOであるジョナサン・キル博士は、「FDAと緊密に連携し、SPI-1005を今後の新薬承認申請に向けて準備していくことを楽しみにしています」と述べています。
SPI-1005は、メニエール病を対象とするピボタル第3相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験（オープンラベル延長試験）（STOPMD-3）において、PTAおよびWINの臨床的に意義のある改善を含む主要評価項目を達成した初の薬剤です。2つ目のオープンラベル第3相試験は現在、メニエール病の疑いのある患者および確定患者への長期投与を可能にするための追加安全性データを取得するため、登録中です。SPI-1005は、メニエール病を対象とした第1b相および第2b相RCT、急性騒音性難聴を対象とした第2相RCT、およびアミノグリコシド誘発性聴器毒性を対象とした第2相RCTを含む5つの異なるRCTにおいて、良好な安全性および有効性の結果を達成しています。
SPI-1005は、MDを対象としたフェーズ2b試験を完了した後、MD治療薬としてファストトラック指定も取得しました。FDAによると、「画期的治療薬指定は、重篤または生命を脅かす疾患を治療する薬剤であり、予備的な臨床エビデンスにより、既存の治療法と比較して臨床的に重要なエンドポイントにおいて大幅な改善が期待できると示唆されている場合に付与されます。一方、ファストトラック指定は、重篤または生命を脅かす疾患を治療する薬剤であり、非臨床データまたは臨床データにより、当該重篤疾患に対する未充足の医療ニーズへの対応可能性が示唆されている場合に付与されます。」
SPI-1005について
SPI-1005は、グルタチオンペルオキシダーゼ（GPx）の活性を模倣し、誘導する新規化学物質であるエブセレンを含む治験薬です。GPx1は、内耳、網膜、前頭前皮質、肺、腎臓における損傷細胞や老化細胞の修復に重要な酵素であり、騒音、薬物、老化などの環境要因への曝露中および曝露後に減少します。その結果、神経炎症が末梢神経系および中枢神経系を通じて進行し、脳の神経変性や不適応性可塑性につながる可能性があります。SPI-1005は、MD以外にも、騒音性難聴（耳鳴りを含む）や、アミノグリコシド系抗生物質（トブラマイシン／アミカシンを含む）およびプラチナ製剤化学療法（シスプラチン／カルボプラチンを含む）によって引き起こされる2種類の耳毒性（難聴、耳鳴り、めまい、または回転性めまい）など、複数の神経耳科学適応症を対象に開発されています。現在までに、MD、嚢胞性線維症、双極性躁病、治療抵抗性うつ病を含む複数の試験対象集団において、有意な薬物間相互作用は認められていません。SPI-1005試験は13件完了しており、790名以上の患者が登録されています。今後1年間でさらに400名以上の患者が登録される予定です。
サウンド・ファーマシューティカルズについて
Sound Pharmaは、複数の神経耳疾患の適応症を対象とした5件の治験薬申請（IND）に基づき、SPI-1005を研究している民間バイオテクノロジー企業です。SPI-1005の臨床試験の詳細は、 www.clinicaltrials.govまたはwww.soundpharma.com でご覧いただけます。詳細については、 info@soundpharma.comまでお問い合わせください。
連絡先
info@soundpharma.com
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