オタルメニ™（ルンソトゲン・パルベック）が遺伝性難聴治療薬として欧州医薬品庁（EMA）の承認申請を受理

2026年5月22日午前7時（米国東部時間）  出典： リジェネロン・ファーマシューティカルズ社

ニューヨーク州タリータウン、2026年5月22日（GLOBE NEWSWIRE） -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: REGN）は本日、欧州医薬品庁（EMA）が、二対立遺伝子性OTOF変異関連難聴の治療を目的としたアデノ随伴ウイルスベクターを用いた生体内遺伝子治療薬Otarmeni™（ルンソトゲン・パルベック）の販売承認申請（MAA）を迅速審査で受理したことを発表 しました。Otarmeniは、以前はDB-OTOとして知られており、以前にEMAから希少疾病用医薬品指定を受けています。承認されれば、Otarmeniは欧州連合（EU）でOTOF関連難聴に対する初の遺伝子治療薬となります。

本販売承認申請は、重要な臨床試験であるCHORD試験のデータに基づいています。この試験では、24名の参加者（10ヶ月～16歳）が、片耳（n=10）または両耳（n=14）に、オタルメニを単回投与する蝸牛内注入療法を受けました。CHORD試験の初期段階の結果（n=20）も、2026年4月に米国食品医薬品局（FDA）がオタルメニを迅速承認した根拠となっています。日本を含むその他の市場でも、規制当局への申請が予定されています。

OTOF関連難聴は極めてまれな疾患で、EUでは年間約46人の新生児が罹患しています。耳の内部構造はすべて正常ですが、OTOF遺伝子の変異により、内耳の感覚細胞と聴神経間の情報伝達に不可欠なオトフェルリンタンパク質が機能しなくなります。従来、遺伝性OTOF関連難聴は永続的なものと考えられており、生涯にわたって補聴器を使用することで対処されていました。これらの補聴器は、さまざまな程度の難聴を持つ人の聴力を改善するために音を増幅することができますが、現在のところ、音の全スペクトルを回復させることはできません。

オタルメニは米国では承認されていますが、米国以外では、オタルメニの安全性と有効性は十分に評価されていません。

CHORD試験について

CHORD試験は、 OTOF関連難聴の乳幼児、小児、青年を対象に、オタルメニの安全性、忍容性、有効性を評価する、進行中の登録申請に向けた第1/2相多施設共同非盲検試験です。本試験は現在、米国、英国、スペイン、ドイツ、日本の施設で小児および成人の被験者を募集しています。

CHORD試験は2つのパートに分かれて実施されます。最初の用量漸増コホート（パートA）では、参加者は片耳にオタルメニを単回内耳内投与されます。拡大コホート（パートB）では、参加者はパートAで選択された用量のオタルメニを両耳に投与されます。

聴力改善は、平均純音聴力検査（PTA）と聴性脳幹反応（ABR）によって評価された。PTAは聴覚感度のゴールドスタンダード測定法であり、異なる強度レベルで発せられ、デシベル（dB）で測定される音に対する行動反応（例：音の方向に頭を向ける）によって測定される。ABRはこれらの行動反応を補完し、音に対する同期した神経反応の客観的な測定法として機能する。ベースラインでは、すべての参加者が重度の難聴（行動的PTA）であり、最大音量レベルで電気生理学的（ABR）反応はなかった。

Otarmeni™（ルンソトゲン・パルベック）について

Otarmeniは、生体内二重アデノ随伴ウイルス血清型1（AAV1）ベクターを用いた遺伝子治療であり、全身麻酔下で（人工内耳埋め込み手術と同様の手順で）蝸牛に注入することにより、機能するOTOF遺伝子を改変した非病原性ウイルスを介して送達し、持続的で生理的な聴力を回復させることを目的としています。この遺伝子治療では、新たに導入されたOTOF遺伝子は、独自の細胞特異的Myo15プロモーターの制御下にあり、通常オトフェルリンタンパク質を発現する有毛細胞のみに発現を限定するように設計されています。

オタルメニは現在、米国において、OTOF遺伝子の分子的に確認された両アレル変異、外有毛細胞機能の維持、および同耳への人工内耳埋め込み手術歴のない、重度から高度、および高度の感音性難聴（あらゆる周波数で90デシベル聴力レベル[dB HL]以上）を有する小児および成人患者の治療薬として承認されている。

米国の患者様への重要な安全情報

オタルメニについて知っておくべき最も重要な情報は何ですか？

OTARMENIを受け取る前に：

• 初回コルチコステロイド投与の少なくとも1ヶ月前、および最終コルチコステロイド投与の少なくとも1ヶ月後に、年齢に応じたワクチン接種を受けることが推奨されます。
  
• 髄膜炎は内耳手術の既知のリスクであるため、髄膜炎の予防接種状況については、医療提供者および外科医にご相談ください。
  
• 妊娠しているかどうかを確認してください（性行為を行っており、妊娠する可能性がある場合）。

オタルメニ投与に必要な手術に伴い、以下のような重篤な副作用が発生する可能性があります。

• めまい、耳鳴り、脳脊髄液漏出、部分的な顔面麻痺または筋力低下、味覚の変化、髄膜炎、創傷感染、耳の後ろの骨の重篤な感染症（乳様突起炎）、耳の周りのしびれ、手術部位の血液または体液の貯留、および内耳の炎症。

OTARMENIで起こりうる最も一般的な副作用には、中耳炎、嘔吐、吐き気、めまい、処置時の痛み、歩行障害、および急速な不随意眼球運動などがあります。

臨床試験においてそれぞれ1例ずつ発生した、その他の臨床的に重要な副作用には、一時的な平衡障害、異常な耳音響放射、および創傷離開が含まれる。

体液や排泄物中に微量のオタルメニが含まれている可能性があるため、オタルメニ投与後最初の2週間は、汚染されている可能性のある物品はすべて密封可能な袋に入れ、通常のゴミとして処分してください。体液や排泄物に直接触れた場合は、手洗いなどの適切な手指衛生を行ってください。

副作用に関する医学的なアドバイスやご質問は、医療従事者にご相談ください。処方薬の副作用については、FDA（米国食品医薬品局）への報告が推奨されています。www.fda.gov /medwatchにアクセスするか、1-800-FDA-1088 までお電話ください。また、Regeneron Pharmaceuticals社（1-866-500-GENE、1-866-500-4363）にも副作用を報告できます。

添付の完全な処方情報をご覧ください。

原文掲載元はこちら　

 https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/22/3300032/0/en/index.html