2026年3月23日 | 7分で読めます | トリスタン・マナラック
iStock、unomat
イーライリリーとリジェネロンは、遺伝子治療による先天性難聴の治療を推進しており、数十億ドル規模の潜在市場の一角を占めようと、地域密着型の配送と、主要な安全性上の懸念を克服するために必要な薬剤量の少なさに期待を寄せている。
遺伝子治療分野にとって、この1年は厳しい年だった。
サレプタ社のエレビディスの死亡例をはじめとする一連の死亡事例は、安全性への疑念を招き、承認拒否、開発の遅延、臨床試験の中断などは、遺伝子治療開発の経済的メリットを損なわせている。しかし、この治療法が急速に発展している疾患分野が一つある。それは難聴である。
「今後10年間で、遺伝子治療によって聴覚分野に大きな影響を与える舞台は整っている」と、リジェネロン社の遺伝子医薬品担当副社長兼グローバルプログラム責任者であるジョナサン・ウィットン氏は、BioSpaceへのメールで述べた。
リジェネロン社は、難聴に対する初の遺伝子治療薬を市場に投入するため、イーライリリー社と競合している。
同社のDB-OTOは、先天性難聴患者において、聴覚プロセスに不可欠なOTOF遺伝子によってコードされるタンパク質であるオトフェルリンの発現を回復させることを目的としている。DB-OTOは、2025年10月に実施された第1/2相臨床試験において、投与後数週間以内に「臨床的に意義のある」聴力改善をもたらした。
一方、イーライリリー社のAK-OTOFは、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた二重遺伝子治療薬であり、2024年1月に小児の聴力を回復させた。
「世界中で何百万人もの人々が、聴覚に必要なタンパク質（オトフェルリン）の遺伝子の異常や不完全なバージョンが生成されるために、聴覚障害を抱えています」と、イーライリリーの広報担当者はBioSpaceへのメールで述べています。AK-OTOFは、オトフェルリン遺伝子の機能的なコピーを体内に届け、「蝸牛の内有毛細胞に機能的なオトフェルリンタンパク質を持続的に発現させる」と、広報担当者は続けています。
記事のポイント！
先天性難聴に対する遺伝子治療の開発が進み、聴力改善につながる結果も報告されています。耳は局所的に治療しやすく、全身投与より安全面の期待が持たれている点も注目されています。難聴治療の新しい選択肢として、今後の広がりが気になる内容です。
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