同社は、より多くの遺伝性難聴患者への対応にリソースを集中させる中で、SENS-601を主力遺伝子治療プログラムにすると述べている。
カール・ストロム著
2026年6月11日公開
Sensorion社は、カナダとフランスで臨床試験申請を行い、フランス医薬品庁から迅速審査制度の承認を受けた後、GJB2関連難聴に対する同社の治験段階にある遺伝子治療薬SENS-601を新たな主要遺伝子治療候補として選定した。
フランスのモンペリエとマサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置くバイオテクノロジー企業Sensorionは、プレスリリースの中で、計画中のHearconnex試験では、GJB2遺伝子変異による難聴の小児患者の蝸牛に直接SENS-601を投与した場合の安全性、忍容性、および初期有効性を評価すると発表した。この試験では、Sensorion独自の投与システムの安全性、性能、および使いやすさも評価される。
GJB2関連難聴は、小児難聴における最大の遺伝的要因の一つです。正確な罹患率は集団によって異なりますが、GJB2遺伝子変異は先天性難聴全体の約15～20％、常染色体劣性非症候性難聴の約半数を引き起こすと推定されています。
現在、GJB2関連難聴に対する承認済みの遺伝子治療法はありません。Sensorion社によると、同社のSENS-601プログラムは、GJB2関連難聴を持って生まれた乳児、進行性の難聴を持つ子供、そしてGJB2遺伝子変異に関連した早期発症の重度老人性難聴を持つ一部の成人の3つのグループに適用できる可能性があるとのことです。
Sensorionは、2026年末までに米国食品医薬品局（FDA）に治験薬申請（IND）を提出するとともに、オーストラリアでも追加の規制当局への申請を行う予定である。同社は、新たな臨床試験申請は規制当局との事前協議を経て行われたものであり、プログラムを支える科学的および規制上のパッケージに「高い自信」を持っていると述べた。フランスのファストトラックは、標準的な経路よりも大幅に短い審査期間を提供すると報じられている。
SENS-601は、パスツール研究所、リコネクト研究所、聴覚研究所、フランス国立保健医学研究所（Inserm）、フランス国立科学研究センター（CNRS）などの科学パートナーと共同で開発されています。この治療法はアデノ随伴ウイルスプラットフォームを使用し、内耳における正常な聴覚信号伝達に必要なイオン環境の維持に重要な役割を果たす遺伝子であるGJB2に関連する難聴に対処するように設計されています。
OTOF関連難聴に対するSENS-501の投与中止
同発表の中で、Sensorion社は、OTOF関連難聴に対する同社の遺伝子治療候補であるSENS-501の臨床開発を中止し、Audiogene第1/2相臨床試験の被験者募集を終了すると発表した。ただし、規制要件に従い、既に登録済みの患者については長期的な追跡調査を継続する。
この決定は、OTOFプログラムの相対的な成功／失敗を示すというよりも、市場要因と資源配分要因の組み合わせを反映している可能性が高い。Sensorion社からの以前の報告では、SENS-501は概ね忍容性が高く、治療を受けた子供たちの聴力改善の初期兆候が見られたとされていた。
しかし、OTOF関連の難聴は「極めてまれな」疾患であり、競争環境は急速に変化している。
OTOFプログラムとGJB2プログラムはいずれも遺伝性の小児難聴を対象としているが、GJB2ははるかに幅広い患者層を対象としている。GJB2は多くの集団において、先天性非症候性感音難聴の最も一般的な遺伝的原因として広く認識されており、常染色体劣性非症候性難聴の約半数を占めている。一方、OTOF関連の難聴は極めてまれであり、この遺伝子の変異は遺伝性非症候性難聴の約2～8%を占めると推定されている。
さらに、OTOF遺伝子治療薬はすでに米国市場に登場しています。4月、リジェネロン社は、以前はDB-OTOとして知られていたOtarmeniについてFDAの迅速承認を取得し、OTOF関連難聴に対する初の承認済み遺伝子治療薬となりました。この治療法は、確認されたOTOF変異によって引き起こされる重度から高度または高度の感音性難聴、外有毛細胞機能が維持されていること、および治療対象耳に人工内耳が埋め込まれていないことが条件となる適格な小児および成人を対象としています。リジェネロン社はまた、米国で臨床的に適格な患者にOtarmeniを無償で提供すると発表しましたが、投与関連費用は保険会社や医療機関によって異なる場合があります。
Sensorion社の新CEOに就任したフレッド・シェロー氏は、同社がAudiogeneで行ってきた研究が、SENS-601をサポートするための臨床的および運用上の基盤を提供したと述べた。
パスツール研究所・リコネクト研究所／聴覚研究所の教授であり、コレージュ・ド・フランスの名誉教授でもあるクリスティーヌ・プティ氏は、プレスリリースの中で次のように述べています。「GJB2遺伝子変異は遺伝性難聴の最も一般的な原因であり、Sensorion社と長年にわたって行ってきた研究は、私が極めて重要なプログラムになると確信しているものの強固な基盤を築いてきました。私たちは、当研究所で開発した臨床的に関連性の高い動物モデルにおいて、SENS-601投与後に顕著な聴力回復を示す非常に堅牢で包括的なデータを得ました。この協力関係を継続し、患者に有意義な治療選択肢を提供できる見込みを楽しみにしています。Audiogeneの科学的および臨床的進歩は、SENS-601に対する私たちの信頼を直接的に導き、高めており、2019年に私のチームがマウスで初めて得た非常に有望な結果を裏付けています。パスツール研究所・リコネクト研究所／聴覚研究所、ネッケル小児病院の多分野にわたるチームが厳密な研究を行ったことは、 （AP-HP）、オーディション財団、そしてSensorionが実施したこのプログラムは、関係者全員の功績である。
Sensorion社は、遺伝子治療の焦点をSENS-601に絞ることで、2027年末まで資金繰りの余裕を確保できると発表した。同社は、この追加期間によってGJB2プログラムの臨床開発が進み、ヒトにおける最初の臨床試験データが得られると報告している。
聴覚医療の分野において、今回の動きは、遺伝性難聴治療が概念実証実験から臨床応用および規制上の競争へと急速に移行していることを示している。OTOF社は既に初の承認済み聴力回復遺伝子治療薬を開発しており、GJB2は、これらのアプローチがより一般的な遺伝性難聴にも適用できるかどうかを検証する次の大きな試金石となる可能性がある。
Sensorion社のパイプラインには、 SENS-401という臨床段階の低分子化合物も含まれており、シスプラチン関連の耳毒性、人工内耳による聴力維持、突発性難聴（SSNHL）など、聴覚に関連するいくつかの問題に対する第2相臨床試験が実施されている。
記事のポイント！
Sensorionは、GJB2遺伝子変異による難聴を対象とした遺伝子治療「SENS-601」を新たな主力プログラムに位置づけました。GJB2関連難聴は先天性難聴の中でも大きな割合を占めるとされ、乳幼児や進行性難聴の子ども、一部の早期発症型難聴の成人にも応用できる可能性があります。一方で、同社はOTOF関連難聴向け治療「SENS-501」の新規登録を終了し、より対象者の多いGJB2領域へ開発資源を集中させる方針です。遺伝子治療が、限られた希少疾患からより広い難聴領域へ広がる可能性を示す動きとして注目されます。
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