ゼミン ・フー、趙 立平、グオ ・インユアン、ジンプ ・ヤン
https://doi.org/10.1016/j.heares.2024.109151
ハイライト
•重度の難聴の約 50 % は遺伝的要因によるもので、150 を超える遺伝子が難聴に関連しています。
•遺伝子治療は、遺伝子変異によって引き起こされる疾患を治療または予防するために、標的細胞に外因性の遺伝物質を導入し、遺伝性難聴（HHL）の治療の可能性を示しています。
•CRISPR/Cas ベースの遺伝子編集ツールは、HHL の遺伝子治療の進歩を加速させました。
•アデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターは、動物実験において、内耳細胞に遺伝子を導入するのに安全かつ効果的であることが証明されています。
•AAV を介した遺伝子治療は、遺伝性難聴の子供たちの聴力を回復させる能力があることが実証されています。
•このレビューでは、遺伝子治療戦略、遺伝子編集ツール、送達ベクター、投与経路など、HHL 遺伝子治療における最近の進歩についてまとめています。
•さまざまな遺伝子治療法の利点と限界、および HHL に対する遺伝子治療の臨床応用が直面している課題について説明します。
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