執筆：Investing.com
発行済 2026-03-23 15:38
フランス・モンペリエ - センサリオン(FR0012596468 - ALSEN)は、オトフェリン介在性先天性難聴に対する遺伝子治療SENS-501を評価するAudiogene第1/2相臨床試験の6ヶ月フォローアップデータを報告したと、プレスリリースで発表した。時価総額2億1600万ドルのこのバイオテクノロジー企業は、臨床進展が加速するにつれ、過去6ヶ月間で株価が97%急騰している。
同社によると、コホート2で高用量投与を受けた3人の患者のうち2人において3ヶ月時点で観察された純音聴力検査の初期改善が、6ヶ月評価時点でも持続したという。この知見は、試験の最初の2つのコホート全体で用量反応関係を示唆している。
用量漸増段階で治療を受けた6人の患者全員が、外科的処置とSENS-501の蝸牛内投与に耐容し、重篤な有害事象や重篤な副作用は報告されなかったと同社は述べた。InvestingProのデータによると、センサリオンは負債よりも多くの現金を貸借対照表に保有しており、流動比率は4.59で、臨床プログラムを推進するための財務的柔軟性を提供している。同プラットフォームは、同社の開発を監視する投資家向けに10の追加ProTipsを追跡している。
用量反応シグナルに基づき、センサリオンはAudiogene試験内で第3の用量レベルを検討しており、規制当局と協議する予定である。この試験は、OTOF遺伝子介在性難聴を持つ生後6ヶ月から31ヶ月の乳幼児におけるSENS-501の安全性、忍容性、有効性を評価する。
この遺伝子治療は、センサリオン、ネッカー小児病院、パスツール研究所、オーディション財団を含むコンソーシアムRHU AUDINNOVEを通じて開発され、フランス国立研究機構から一部資金提供を受けている。
センサリオンはまた、遺伝性先天性難聴の最も一般的な原因であるGJB2変異を標的とするGJB2-GT(SENS-601)プログラムの最新情報を提供した。同社によると、CTA実施可能性試験は進行中で、プログラムは2026年上半期のCTA提出に向けて順調に進んでおり、IND提出は2026年末を目標としている。
同社は、2026年5月にボストンで開催される米国遺伝子細胞治療学会年次総会でSENS-601の前臨床データを発表する予定である。
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